Представители Минздрава, Госдумы, фонда «Круг Добра», пациентских организаций дали оценку достигнутым результатам за 2022 год в сфере доступности лекарств, диагностики и реабилитации для орфанных пациентов. Дискуссия состоялась на V Всероссийском форуме по орфанным заболеваниям.
Организаторы форума – Всероссийский союз пациентов (ВСП) и Всероссийское общество орфанных заболеваний (ВООЗ).
Форум приурочен к Международному Дню редких заболеваний, который проходит во всем мире ежегодно в конце февраля.
Сопредседатель ВСП, Президент Всероссийского общества гемофилии Юрий Жулёв, открывая работу форума, отметил, что он стал признанной площадкой, на которой власть и экспертное сообщество обсуждает инициативы по развитию системы лекарственного обеспечения орфанных пациентов, часть из которых уже получила законодательную поддержку.
Ирина Мясникова, сопредседатель ВСП, Председатель правления ВООЗ отметила, что «Прошедший год стал прорывным с точки зрения организации решения задач, с которыми сталкиваются пациенты с орфанными заболеваниями. Вместе с тем, многие из них нуждаются в диагностике, реабилитации, в доступе к проверенной информации. Необходимо также повышать доступность терапии для взрослых пациентов в регионах, средств реабилитации, специального лекарственного питания. Со стартом расширенного скрининга новорожденных нужно улучшить информирование семей, особенно в момент постановки диагноза. Важно обеспечить непрерывность лечения пациентов, не имеющих группы инвалидности».
По мнению сопредседателя ВСП, Президента Общероссийской общественной организации инвалидов-больных рассеянным склерозом Яна Власова, «Качество решений в сфере орфанных заболеваний является тестом для любого государства на социальную направленность. Россия поэтапно вкладывает большие средства в лечение орфанных пациентов, что не происходит в других странах. Развивается законодательство, инфраструктура – можно говорить о высокой степени зрелости нашего государства в реализации социальной политики. Кроме того, выстроено эффективное взаимодействие между экспертным сообществом и врачами, что также является уникальным опытом нашей страны. Благодаря этому мы имеем возможность обеспечить детей почти с любой патологией в орфанной сфере необходимой терапией и инновационным лечением».
О развитии лекарственного обеспечения рассказал Сергей Глаголев, Заместитель Министра здравоохранения Российской Федерации. По его оценкам, система лекарственного обеспечения сбалансирована, что позволяет реагировать на потребности, в том числе узких групп населения. При этом орфанные пациенты находятся на передовом крае развития медицины.
Изменения законодательной базы началось 11 лет с увеличением числа пациентов и нозологий. Уровень ее развития позволил сейчас упростить регистрацию лекарств, обеспечить цифровой мониторинг поведения лекарства на практике и в итоге повысить доступность терапии.
К настоящему времени программа 14 ВЗН по номиналу увеличена в 2 раза, а по числу пациентов в 3 раза. (Почти 60% программы 14 ВЗН составляют орфанные пациенты). С развитием терапии и увеличения числа пациентов возникла необходимость прогрессивного увеличения бюджета централизованных закупок.
В 2022 году дополнительно к 67 млрд рублей программы ВЗН, было выделено 8,9 млрд рублей для обеспечения переходящего остатка. В 2023 году программа 14 ВЗН претерпит одни из самых значительных изменений, она будет увеличена на 21 млрд рублей общего бюджетного наполнения, которые будут направлены на лекарственное обеспечение детей.
По мнению Сергея Глаголева, ключевой сложностью является управление лекарственным обеспечением для орфанных пациентов на всех уровнях – контроль за бюджетными расходами, экономической эффективностью, клинически обоснованным применением лекарств. Оптимальная комбинация этих факторов может быть достигнута за счет централизованной системы сбора и защиты заявок, централизованных закупок. Формирование единого реестра медицинских назначений позволит еще более четко мониторить в регионах качество лекарственной помощи, закупаемой на федеральном уровне.
«Удается эффективно снижать цены ниже предельно допустимых при централизованных закупках. Достигается это благодаря пролонгированным государственным контрактам и переговорным процессам. Мы также ожидаем активной работы от регионов для снижения цен на торгах, что позволит снять лишнюю нагрузку на бюджеты субъектов», – отметил Сергей Глаголев.
Кроме того, замминистра отметил необходимость развития отечественной фарминдустрии, в том числе за счет биоаналогов орфанных препаратов, генной терапии. Дополнительный доступ к зарегистрированным препаратам, индивидуальным дозировкам у пациентов появится с расширением полномочий производственных аптек, что станет возможным осенью этого года.
Сенатор Российской Федерации, член Комитета Совета Федерации по социальной политике Владимир Круглый, отметил важность активного использования экспертного потенциала в решении проблем, испытываемых орфанными пациентами. По его мнению, необходимо перейти к созданию единой стратегии оказания помощи таким пациентам, особенно она нужна в регионах.
Александр Румянцев, Президент ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, академик РАН, депутат Государственной Думы ФС РФ перечислил основные этапы развития сферы орфанных заболеваний за последний год. Среди них возможность использовать препараты офф-лейбл для лечения детей, повышение возраста пациентов фонда "Круг добра" до 19 лет, появление регистров, которые позволили организовать наблюдение за пациентами, выявить новых, объединение врачей в отдельную организацию, которая займется оценкой работы, проводимой в области орфанных заболеваний. Кроме того, в Госдуме задумались над созданием законодательной базы для обеспечения защиты интересов детей с орфанными заболеваниями. Сейчас орфанная нозология законодательно курируется сразу несколькими ведомствами.
Директор Департамента медицинской помощи детям, службы родовспоможения и общественного здоровья Минздрава России Елена Шешко рассказала о предварительных результатах программы расширенного скрининга новорожденных, которая стартовала с начала 2022 года. На оснащение 10 центров компетенций и референсного центра было направлено 1,6 млрд рублей.
Охват расширенным неонатальным скринингом на данный момент очень высокий – более 98% и это не предел. За первые 2 месяца 2022 в стране родилось 172 тыс. детей. Из них 1,5% (2624 ребенка) попали в группу риска. Для 1500 детей уже проведена подтверждающая диагностика, по итогам которой для 38 детей диагноз был подтвержден.
По словам Елены Шешко, дальнейшее развитие работы связано с организацией правильного консультирования семей, причем на любом уровне оказания медицинской помощи, а также расширение перечня заболеваний в системе диагностики. Для улучшения диагностики есть необходимые возможности – скоро откроется реабилитационный центр в Подольске, строятся центры в Евпатории и Новосибирске.
«Сегодняшний форум – это возможность сделать людей с орфанными заболеваниями, которые столкнулись с этой страшной бедой, невидимых членов общества стать видимыми, найти достойное место в жизни. Благодарю некоммерческие организации, Общественную палату, Минздрав, врачей за то, что они подняли тему орфанных заболеваний, сделали ее важной в общественной коммуникации», – сказал Председатель Правления Фонда «Круг добра» Александр Ткаченко.
По словам Александра Ткаченко, Россия сегодня занимает лидирующую роль по уровню доступности орфанных препаратов независимо от возраста, социального статуса и места проживания пациентов. Фонд является общественной организацией, решение о включении нозологий и приобретении лекарств в которой принимают общественные организации и эксперты. Фонд действительно сумел стать очень эффективным механизмом решения проблемы диагностики, поиска пациентов, выбора метода лечения и механизма доступа к самым современным инновационным технологиям и лекарственным препаратам.
За время работы Фонда 5363 ребенка получили помощь. Было потрачено 103 млрд рублей. Экономия Фонда за последние 2 года достигла почти 11 млрд рублей.
Среди обсуждаемых вопросов по развитию Фонда – закупка препаратов, которые финансируются из региональных бюджетов, включение реабилитации, лечебного питания в помощь, предоставляемую фондом.
Больше информации о форуме доступно на сайте мероприятия.
Информационная служба: Всероссийского союза пациентов www.patients.ru
Всероссийского общества орфанных заболеваний www.rare-diseases.ru
01.03.2023
